- A gyermekkori CML-t gyermekonkológiai központokban kezelik.
- Első vonalban az imatinib és a második generációs TKI-k (dasatinib, nilotinib) is alkalmazhatók.
- A TKI-k lassíthatják a növekedést, ezért a testmagasságot és a fejlődést rendszeresen követik.
Miben más a gyermekkori CML?
A gyermekek és serdülők CML-je ugyanabból a génhibából, a BCR::ABL1 fúziós génből ered, mint a felnőtteké. Gyakran azonban magasabb fehérvérsejtszámmal és nagyobb lépmegnagyobbodással jelentkezik. A gyermekek még növekednek és fejlődnek, és jó esetben évtizedeken át szedik majd a gyógyszert, ezért a hosszú távú mellékhatások különösen fontosak.
Kezelés
A 2025-ben megjelent nemzetközi gyermek-CML ajánlás szerint első vonalban az imatinib, illetve a második generációs dasatinib és nilotinib is választható, a kockázati besorolás és a gyermek egyéni helyzete alapján. Az őssejt-átültetés első vonalban nem javasolt, csak akkor kerül szóba, ha több TKI sem hatásos, vagy ha a betegség előrehalad.
Magyarországon a gyermekkori daganatos betegségeket egységes protokoll szerint, a gyermekonkológiai centrumokban kezelik (Budapest, Debrecen, Szeged, Pécs, Miskolc, Szombathely).
Növekedés és fejlődés
A TKI-k befolyásolhatják a csontok növekedését, ezért főként a pubertás előtti gyermekeknél lassulhat a növekedés. A kezelőorvos rendszeresen méri a testmagasságot, és ha szükséges, endokrinológushoz irányít. A pajzsmirigy működését, a csontanyagcserét és a pubertás menetét is követik.
Serdülők és fiatal felnőttek
A kamaszkor a gyógyszerszedés szempontjából a legnehezebb időszak: az önállósodás, a baráti programok és a „velem nem történhet baj” érzése miatt könnyen kimaradnak adagok. A vizsgálatok szerint a serdülőknél gyakoribb a kezelés sikertelensége, ami nagyrészt a rendszertelen szedésre vezethető vissza.
- Vonják be a fiatalt a döntésekbe, és fokozatosan adják át neki a felelősséget.
- Segíthetnek a telefonos emlékeztetők, a heti adagolódoboz és a gyógyszerszedést rögzítő alkalmazások.
- Beszéljenek nyíltan az alkoholról, a fogamzásgátlásról és a jövőbeli családtervezésről is (lásd Gyermekvállalás).
- A gyermek- és a felnőttellátás közötti átmenetet (tranzíciót) tervezzék meg előre.
A kezelés elhagyása gyermekeknél
A terápiamentes remisszió a gyermekek számára különösen vonzó cél, hiszen megszabadíthatja őket az évtizedes gyógyszerszedéstől és a növekedésre gyakorolt hatástól. Mély, tartós válasz esetén a gyermekeknél is szóba jöhet, a felnőttekéhez hasonló feltételek mellett, lehetőleg klinikai vizsgálat vagy szakmai protokoll keretében.